Behandling og prognose

Præcis diagnose og prognosevurdering er afgørende for valg af behandling og forventet mål med behandling.

AL amyloidose kan behandles med kemoterapi, hvilket ikke har effekt ved andre former. Hos yngre, egnede patienter uden svær co-morbiditet eller multiorganinvolvering, herunder fravær af betydende kardial involvering, kan der tilbydes højdosis kemoterapi med støtte af egne blodstamceller. På grund af ofte udbredte og alvorlige amyloide manifestationer, vil majoriteten af AL amyloidosepatienter dog ikke kandidere til intensiv kemoterapi. Bortezomib-baserede regimer har generelt udvist høj effektivitet ved AL amyloidose og har effekt, der ser ud til at være sammenlignelig med intensiv kemoterapi. Andre virksomme lægemidler, udover cytostatika, er immunmodulerende stoffer (ImiDs), herunder specielt lenalidomid, samt nye proteasomhæmmere.

Nye behandlinger, herunder monoklonale antistoffer, som er rettet mod de klonale plasmaceller, ventes også at have høj aktivitet ved AL amyloidose, og ventes dermed også at udfordre behovet for intensiv kemoterapi.

Der er andre antistoffer og lægemidler under udvikling og afprøvning, som direkte targeterer den amyloide substans, såvel ved AL amyloidose som ATTR amyloidose. Disse behandlinger har til sigte at fremme resolvering af amyloidet og dermed opnå forbedret organfunktion. Der er stor optimisme omkring perspektivet af disse behandlinger.

For alle patienter med systemisk amyloidose gælder det, at optimal understøttende behandling er afgørende, og den bør gennemføres i et tæt tværfagligt samarbejde mellem relevante specialer. Dette sikres i AmyC OUH ved en direkte tværfaglig konsultation, hvor patienten møder f.eks. hæmatolog og kardiolog ved samme konsultation.

Der er desuden en række lægemidler, som er helt eller delvist kontraindiceret ved systemisk amyloidose. Dette understreger betydningen af, at patienterne vurderes og følges af speciallæger med dyb indsigt og interesse i sygdommen.

Systemisk amyloidose med multiorganinvolvering er forbundet med en alvorlig prognose. I særlig grad gælder det ved betydende kardial involvering. Med de nye behandlingsmuligheder er prognosen dog i betydelig bedring.